新藥研發(fā)耗費(fèi)25億美元 制藥業(yè)的未來(lái)在哪里？

    新藥品的研發(fā)成本正在繼續(xù)飆升。根據(jù)來(lái)自塔夫茨藥物開發(fā)研究中心的數(shù)據(jù)，開發(fā)、測(cè)試一款新藥并通過(guò)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，可能要耗費(fèi)制藥公司25億美元以上，比10年前翻了一倍還多——2003年，制藥公司將新藥推向市場(chǎng)上的費(fèi)用約為8.02億美元（按2013年購(gòu)買力計(jì)算約為10.4億美元）。

　　一些制藥公司和生物科技公司都想知道怎樣才能加大投入產(chǎn)出比，而其中的一種方法就是讓現(xiàn)有的藥品，也就是那些已經(jīng)經(jīng)過(guò)測(cè)試和認(rèn)證的知名藥品，變得更加有效。

　　彭博社智庫(kù)生物科技分析師阿斯卡？古納瓦迪尼認(rèn)為：“隨著市面上的仿制藥越來(lái)越多，這種發(fā)展趨勢(shì)是很自然的。各大公司都在研究新的給藥方法，或是將現(xiàn)有藥品以新的方法進(jìn)行組合。這是一種可行的辦法?！?

　　一些知名藥企已經(jīng)進(jìn)入這個(gè)領(lǐng)域，其中包括阿特維斯和梯瓦制藥等公司。其他規(guī)模較小的藥企也在尋求能夠顛覆游戲規(guī)則的創(chuàng)新，比如MannKind公司研發(fā)的吸入式胰島素Afrezza，以及Heron Therapeutic公司極具科技含量的高分子聚合物給藥平臺(tái)Biochronomer，它可以讓現(xiàn)有注射類藥物的藥效更加持久。

　　古納瓦迪尼表示：“如果采用一種已經(jīng)通過(guò)認(rèn)證的藥物，就相當(dāng)于削減了認(rèn)證過(guò)程。這種方式的風(fēng)險(xiǎn)更低，因?yàn)槊绹?guó)食品藥品監(jiān)管局（FDA）很喜歡這種做法?！?

　　在費(fèi)城郊外，一家名叫OptiNose的生物科技公司就在深耕這一領(lǐng)域。該公司發(fā)明了一款相對(duì)來(lái)說(shuō)并不是特別高科技的設(shè)備。這款設(shè)備可以將藥物送到它需要去的地方，進(jìn)而有望改變傳統(tǒng)的治療方式。

　　這款塑料設(shè)備利用人類的自然呼吸來(lái)關(guān)閉鼻腔，然后將藥物送至鼻腔深處。當(dāng)你通過(guò)嘴巴大力呼氣時(shí)，軟腭會(huì)關(guān)閉通向鼻腔的氣道，這也就是為什么你無(wú)法同時(shí)用嘴巴和鼻子大力吹氣的原因。它的作用其實(shí)就相當(dāng)于封閉鼻腔，使藥物可以在那個(gè)封閉空間進(jìn)行循環(huán)，同時(shí)你的呼吸會(huì)將藥物直接送至鼻竇。

　　OptiNose正在與Avanir公司進(jìn)行合作，而這款產(chǎn)品的首個(gè)用途（治療偏頭痛）有望很快獲得FDA的批準(zhǔn)。臨床研究顯示，與口服藥物相比，這種靠呼吸給藥的設(shè)備使藥物進(jìn)入血液的速度更快，同時(shí)需要的藥物劑量也更小。它的藥效幾乎像注射一樣快，但病人無(wú)需挨上一針。

　　開發(fā)這種新型給藥機(jī)制的成本大約只有3000萬(wàn)到5000萬(wàn)美元。這還包括正在接受FDA審核的另一項(xiàng)針對(duì)慢性鼻竇炎的研發(fā)費(fèi)用。

　　Optinose公司CEO彼得？米勒指出：“藥品開發(fā)最難的部分是，很多好藥由于安全問題而無(wú)法面市。在藥品開發(fā)的早期階段，大家都知道出現(xiàn)了非常好的藥效，他們才會(huì)開始進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)并尋找副作用。但由于我們采用的藥品已經(jīng)在人身上用過(guò)了，特別是我們的頭兩款藥品已經(jīng)被人使用過(guò)數(shù)百萬(wàn)次了，因此我們的開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)和監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)與合成一種新藥相比，完全不在一個(gè)級(jí)數(shù)上?！?

　　由于使用的劑量更少、給藥更快、或提高了藥效，這些更好的給藥手段不僅降低了研發(fā)成本、優(yōu)化了藥品利用率，還幫助制藥公司延長(zhǎng)了一些專利原本要過(guò)期的藥品的專利保護(hù)權(quán)。藥效的改善和專利權(quán)的更新，賦予了制藥公司更大的定價(jià)權(quán)（不過(guò)古納瓦迪尼指出，這種定價(jià)權(quán)顯然還是比不上開發(fā)一款全新的藥物）。

　　盡管這種給藥機(jī)制解決的只是一種病癥，但它依然面臨非常巨大的商機(jī)。以O(shè)ptiNose為例，該設(shè)備目前也被用來(lái)臨療鼻息肉和鼻竇炎，采用的藥物是廣為人知的氟替卡松。OptiNose公司表示，它有可能打開一個(gè)市值至少在15億美元的市場(chǎng)。

　　它還有著更大的前景：鼻腔是大腦與外部世界唯一接觸的直接接觸區(qū)域。該公司表示，未來(lái)OptiNose有可能通過(guò)鼻腔給藥，在治療自閉癥和阿爾茨海默癥等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病上達(dá)到更好的效果。

　　當(dāng)然，要在臨床測(cè)試中確認(rèn)這些事，還有很長(zhǎng)的一段路要走。此外，新的給藥方法仍然無(wú)法超越現(xiàn)有藥物和人體的極限。盡管如此，這種技術(shù)進(jìn)步正在進(jìn)入市場(chǎng)，而且有望顯著提升現(xiàn)有好藥的治療效果。